Un chromosome contre les maladies héréditaires

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L’ajout d’un chromosome artificiel dans notre patrimoine génétique
pourrait aider à traiter certaines maladies héréditaires.

Une compagnie canadienne propose d’introduire un chromosome
artificiel dans le patrimoine génétique des personnes souffrant de maladies
héréditaires telles que l’hémophilie. Au lieu d’insérer un seul gène comme
dans une thérapie génique classique, Chrosmos Molecular Systems préconise
d’insérer un chromosome complet, porteur d’un ou plusieurs gènes destinés à
lutter contre ces maladies.

Un chromosome contre les maladies héréditaires

La thérapie génique conventionnelle utilise des virus désactivés comme
vecteurs pour transporter des séquences génétiques dans le corps humain.
Mais cette technique ne n’introduit que des « morceaux » de gènes dans nos
cellules qui risquent en plus de se loger n’importe où dans le patrimoine
génétique du patient.

La compagnie canadienne, située à Burnaby en Colombie-Britannique, adopte
une autre solution. Ses chercheurs ont mis au point une plate-forme
biotechnologique constituée d’un chromosome artificiel créé de toutes pièces
à partir de séquences d’ADN neutres et sans gènes actifs
. Elle comporte
également un vecteur spécialement conçu pour cibler ce chromosome artificiel
et y introduire un gène choisi au préalable. On peut isoler le chromosome et
l’insérer dans une cellule sans qu’il n’interfère avec le reste du
patrimoine génétique.

Chromos Molecular System a déjà mis au point une souris transgénique
porteuse d’un tel chromosome artificiel qui s’est déjà transmis à quatre
générations de mammifères. Par la suite, les chercheurs ont isolé ce
chromosome et lui ont ajouté le gène de l’hormone humaine qui stimule la
production de globules rouges - l’érythropoïétine (EPO). Ils ont constaté
une augmentation du taux de globules rouges chez les animaux porteurs du
chromosome modifié avec le gène de l’EPO. Les résultats de cette étude
seront publiés dans the BioProcessing Journal.

Les scientifiques espèrent utiliser cette technique pour combattre
l’hémophilie, une maladie héréditaire qui empêche la coagulation du sang et
provoque des hémorragies chroniques. L’intérêt du chromosome complet est de
pouvoir le charger de plusieurs gènes si nécessaire, contrairement aux
quelques séquences d’ADN véhiculées par les virus utilisés aujourd’hui en
thérapie génique. En revanche, les chercheurs s’interrogent encore pour
savoir s’il existe un risque à long terme de posséder dans le génome humain
un chromosome supplémentaire. Il faut également qu’il reste stable et qu’il
puisse créer en permanence la protéine désirée pour lutter contre les
maladies.

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