Un chromosome contre les maladies héréditaires
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L’ajout d’un chromosome artificiel dans notre patrimoine génétique pourrait aider à traiter certaines maladies héréditaires.
Une compagnie canadienne propose d’introduire un chromosome artificiel dans le patrimoine génétique des personnes souffrant de maladies héréditaires telles que l’hémophilie. Au lieu d’insérer un seul gène comme dans une thérapie génique classique, Chrosmos Molecular Systems préconise d’insérer un chromosome complet, porteur d’un ou plusieurs gènes destinés à lutter contre ces maladies.
Un chromosome contre les maladies héréditaires
La thérapie génique conventionnelle utilise des virus désactivés comme vecteurs pour transporter des séquences génétiques dans le corps humain. Mais cette technique ne n’introduit que des « morceaux » de gènes dans nos cellules qui risquent en plus de se loger n’importe où dans le patrimoine génétique du patient.
La compagnie canadienne, située à Burnaby en Colombie-Britannique, adopte une autre solution. Ses chercheurs ont mis au point une plate-forme biotechnologique constituée d’un chromosome artificiel créé de toutes pièces à partir de séquences d’ADN neutres et sans gènes actifs. Elle comporte également un vecteur spécialement conçu pour cibler ce chromosome artificiel et y introduire un gène choisi au préalable. On peut isoler le chromosome et l’insérer dans une cellule sans qu’il n’interfère avec le reste du patrimoine génétique.
Chromos Molecular System a déjà mis au point une souris transgénique porteuse d’un tel chromosome artificiel qui s’est déjà transmis à quatre générations de mammifères. Par la suite, les chercheurs ont isolé ce chromosome et lui ont ajouté le gène de l’hormone humaine qui stimule la production de globules rouges - l’érythropoïétine (EPO). Ils ont constaté une augmentation du taux de globules rouges chez les animaux porteurs du chromosome modifié avec le gène de l’EPO. Les résultats de cette étude seront publiés dans the BioProcessing Journal.
Les scientifiques espèrent utiliser cette technique pour combattre l’hémophilie, une maladie héréditaire qui empêche la coagulation du sang et provoque des hémorragies chroniques. L’intérêt du chromosome complet est de pouvoir le charger de plusieurs gènes si nécessaire, contrairement aux quelques séquences d’ADN véhiculées par les virus utilisés aujourd’hui en thérapie génique. En revanche, les chercheurs s’interrogent encore pour savoir s’il existe un risque à long terme de posséder dans le génome humain un chromosome supplémentaire. Il faut également qu’il reste stable et qu’il puisse créer en permanence la protéine désirée pour lutter contre les maladies.
RÉFÉRENCES
- La nouvelle dans le New Scientist
- http://www.newscientist.com/news/ne...
- Le site de Chromos Molecular Systems
- http://www.chromos.com/home_frames.htm
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